ПЕКИН – Китайски изследователски екип постигна голям напредък в прецизното регулиране на разграждането на протеини в живите организми, откривайки нови пътища за терапевтични стратегии срещу заболявания, вариращи от рак до невродегенеративни разстройства.
Проучването, публикувано наскоро в списанието Cell, описва нова стратегия, която позволява селективно разграждане и елиминиране на специфични „протеини, причиняващи заболяване“ с пространствена и времева точност in vivo.
Протеините са съществени регулатори и функционални компоненти на биологичната машина на тялото. Анормалната експресия или дисфункция на протеина е в основата на много човешки заболявания. Традиционните терапевтици с малки молекули обикновено инхибират функцията на протеина, като заемат техния активен протеинов джоб; обаче, много протеини, свързани с болести, нямат такива джобове, които могат да се използват за лекарства, което ги прави устойчиви на традиционните терапевтични подходи.
За да преодолеят тези ограничения, изследователи от Института по химия, Китайската академия на науките (ICCAS) разработиха иновативен инструмент, наречен супрамолекулни таргетиращи химери (SupTACs). Тази стратегия отвлича собствената убиквитин-протеазомна система на клетката, като доближава интересния протеин до машината за разграждане, като по този начин задейства неговото селективно протеазомно разграждане.
„Съществуващите целеви стратегии за разграждане на протеини често нямат точен контрол върху това кога и къде действат, ограничавайки тяхната ефективност in vivo и увеличавайки риска от нецелеви ефекти“, обясни Уанг Минг, професор в ICCAS и водещ автор на изследването.
По-специално, SupTACs демонстрират стабилно и ефективно разграждане на протеини в множество животински модели, включително нечовекоподобни примати. Проучването бележи важна стъпка към клиничния превод на технологии за насочено разграждане на протеини, добави Уанг.