ПЕКИН – Китайски изследователски екип постигна пробив с новоразработената си технология за редактиране на РНК, наречена LEAPER, при лечението на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD), тежко и рядко наследствено заболяване. И двете подробности за тази технология и нейното клинично приложение бяха публикувани в сряда в списание Cell.
Това бележи първия път, когато разработената в Китай технология за редактиране на РНК влезе в клинични изпитвания, като същевременно е и първият път в световен мащаб, когато редактирането на РНК се прилага при лечение на DMD.
ДМД се причинява от генни мутации, като симптоми включват прогресивна мускулна атрофия и загуба на двигателна функция. Пациентите обикновено развиват симптоми в детството, постепенно губят способността си да ходят и повечето умират преждевременно от дихателна или сърдечна недостатъчност. Въпреки че е класифициран като рядко заболяване, Китай има една от най-големите популации пациенти с ДМД в света поради огромната си популация. Настоящите лечения могат само частично да забавят прогресията на заболяването, но не могат да обърнат хода на заболяването.
ДМД също така е широко призната като едно от най-предизвикателните заболявания в областта на генната терапия. Неговият причинен ген е твърде голям, за да могат конвенционалните методи на генна терапия да доставят целия ген в телата на пациентите.
В допълнение, различните пациенти носят повече от 7000 вида патогенни мутации, което означава, че един режим на лечение често може да покрие само малка част от пациентите. Следователно разработването на стратегии за лечение, които съчетават широка приложимост с дългосрочна ефикасност, остава основно предизвикателство за световната медицинска общност.
Новата технология за редактиране на РНК е разработена от екип от базираната в Пекин лаборатория Чанпинг и Пекинския университет. Според ръководителя на екипа Wei Wensheng, компонентите на системата LEAPER могат точно да локализират грешния генетичен „план“ в мускулните клетки, да възстановят гена чрез премахване на специфични последователности и да дадат възможност на клетките да произвеждат функционални протеини според коригирания „план“, помагайки на мускулите да си възвърнат жизнеността.
За разлика от традиционните подходи, тази нова технология не изисква доставка на екзогенни ензими за редактиране. Използвайки само сегмент от конструирани РНК молекули, той може да мобилизира ключови ензими, които естествено съществуват в човешките клетки, за да постигне прецизно редактиране на целевата РНК. Системата е проста с висока степен на безопасност, налагаща минимално натоварване при доставка.
Екипът си сътрудничи с Университета за наука и технологии Кунминг в Югозападен Китай, Шанхайския университет Джиао Тонг в Източен Китай и други институции за разработване на кандидат-лекарства. Трима педиатрични пациенти, които са получили лечение, показват значителни и устойчиви подобрения в двигателната функция по време на едногодишния период на проследяване.
Xie Xiaoliang, директор на Changping Laboratory и академик на Китайската академия на науките, каза, че разработването и прилагането на платформата LEAPER отразява ангажимента на лабораторията за разработване на нови лекарства чрез оригинални фундаментални изследвания и авангардни технологии. Той се надява, че тази нова технология ще бъде от полза за повече пациенти, страдащи от сериозни заболявания.