Лекари предоставят медицински консултации за редки заболявания в безплатна клиника в Гуейанг, провинция Гуейджоу. ТАО ЛЯН/СИНХУА
Секторът на редките болести в Китай навлиза в стратегически прозорец за биомедицински иновации, тъй като разширяващата се диагностична мрежа на страната и относително големите незадоволени медицински нужди създават нов тласък за разработване на лекарства, клиничен превод и механизми за подпомагане на плащанията, каза водещ експерт по редки болести.
Zhang Shuyang, президент на Peking Union Medical College Hospital (PUMCH), каза пред China Daily, че редките болести не трябва да се разглеждат само като проблем на общественото здраве и поминъка, но и като обещаващо поле за биомедицински иновации, с потенциал да подкрепя нови двигатели на растежа в здравеопазването и да придвижи инициативата Здравословен Китай 2030.
За да се възползва от тази възможност, Китай се нуждае от по-силни политически стимули, по-ефективен клиничен превод и по-устойчив механизъм за плащане, за да се гарантира, че иновативните терапии могат да помогнат по-добре на пациентите, каза Джан.
Предизвикателството е остро. Около 95 процента от редките заболявания все още нямат ефективни терапии, оставяйки много пациенти с ограничени възможности за лечение, като същевременно сочат голяма неудовлетворена нужда от иновации в лекарствата, каза тя.
„Изследванията и разработването на лекарства за редки болести не са само за справяне с нуждите на малка група пациенти. По-задълбоченото разбиране на механизмите на редките болести може да предложи важни указания за справяне с основните заболявания, хронични състояния и стареене“, каза Джан.
Китай изгради важна основа за иновации чрез своята национална мрежа за диагностика и лечение на редки заболявания. Водена от PUMCH, мрежата сега обхваща 419 болници членове и се простира до институции на ниво провинция и префектура, като помага на пациентите да получат по-ясни канали за препращане и по-стандартизирани услуги.
„Ние интегрираме ресурсите около нуждите на пациентите, така че информацията, експертите и ресурсите да се движат около пациента, вместо да оставяме пациентите да тичат от едно място на друго“, каза Джан.
Тя добави, че моделът е репликируем и може да поддържа многостепенна национална система, с национални центрове като центрове, провинциални центрове като възли и обикновени медицински институции като звена на първа линия. Такава система би намалила регионалните пропуски и би подобрила ранния скрининг, диагностика и интервенция.
Междувременно изкуственият интелект добавя нов импулс към диагностицирането на редки заболявания, област, която отдавна е изправена пред предизвикателства от големия брой видове заболявания, сложни клинични прояви и разпръснати случаи на пациенти. PUMCH пусна своя AI модел за редки заболявания „PUMCHGENESIS“, базиран на висококачествени китайски клинични данни и натрупан клиничен опит.
Моделът е предназначен да помогне на лекарите да идентифицират предполагаеми редки заболявания от сложни симптоми и да служи като инструмент за денонощно обучение за лекари от основно ниво и лекари в началото на кариерата. AI не може да замени лекарите, каза Джан, но може да интегрира медицински знания, да разпознава сложни модели и да поддържа анализ на различни случаи.
През последните години политическата подкрепа в Китай беше допълнително засилена за контрол и лечение на редки болести. През 2025 г. страната е одобрила 48 лекарства за редки заболявания, помагайки за справяне с пропуските в лечението на специални групи пациенти, каза Националната администрация за медицински продукти.
Чу Лей, старши изследовател в Изпълнителния институт по здравеопазване, каза, че има тенденция китайските фармацевтични компании да разработват и пускат на пазара повече лекарства за редки заболявания, обхващащи както иновативни, така и генерични лекарства.
Сред леченията за редки заболявания, одобрени в Китай миналата година, Чу каза, че повече от 17 са разработени от китайски предприятия.
Frost & Sullivan, глобална фирма за консултации и пазарни проучвания, прогнозира, че китайският пазар на лекарства за редки болести ще се разшири от 1,3 милиарда долара през 2020 г. до 25,9 милиарда долара до 2030 г., което представлява общ годишен темп на растеж от 34,5 процента. Очаква се Китай да представлява 6,8 процента от световния пазар на лекарства за редки болести до 2030 г., се казва в съобщението.
Въпреки това, за да се изгради по-силна иновационна екосистема, Джан призова за по-тясна координация между болници, изследователски институции, иновативни фармацевтични компании и пациентски организации.
Тя предложи ускоряване на специалното законодателство за редките болести, подобряване на стимулите за разработване на лекарства и изграждане на платформи на национално ниво — включително лаборатория за редки болести и център за данни за медицински изследвания — за свързване на основни изследвания, клиничен превод и индустриално приложение.
Подкрепата за плащане е също толкова важна, каза Джан. Тъй като основната медицинска застраховка се фокусира върху основното покритие, а търговската застраховка и благотворителната подкрепа остават ограничени, някои пациенти все още са изправени пред дилемата да имат налични лекарства, но да не могат да си ги позволят. Такива пропуски също отслабват очакванията за компаниите, инвестиращи в разработването на лекарства за редки болести.
Чу, старши изследовател, също каза, че търговската застраховка може да отвори нов канал за плащане за лекарства за редки болести и да подпомогне подкрепата на свързаните с това иновации в научноизследователската и развойна дейност.
Освен това Джан предложи да се създаде специално финансиране за редки болести, подкрепено главно от държавен фискален принос и допълнено от социално набиране на средства. Фондът може да се ръководи от Националната администрация за сигурност на здравеопазването с координация между отделите, а пилотните проекти могат първо да бъдат стартирани в региони с по-силен капацитет за диагностика и лечение.
„Достъпен, достъпен и устойчив – тези думи са нашият тържествен ангажимент към всеки пациент с редки болести“, каза Джан.
Забележките на Джан идват, след като през 2025 г. Световната здравна асамблея прие резолюция, определяща редките болести като приоритет за глобалната справедливост и включване в здравеопазването, като тазгодишните дискусии бяха фокусирани върху преминаването от „обещание към напредък“.
Тя каза, че глобалният консенсус предлага важна отправна точка за Китай и платформа за страната да споделя опита си в мрежи за диагностика, клинични изследвания, AI приложения и поддръжка на пациенти.
Гледайки напред, Китай може допълнително да развие мрежите за диагностика, законодателството, научните иновации и механизмите за финансиране по координиран начин, така че усилията в контрола и лечението на редките болести да могат да преминат от локално изследване към систематични пробиви, каза Джан и добави: „Пациентите с редки болести не трябва да бъдат забравяни или изоставяни.“